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幸运飞艇平台:APVRS丨基因治疗有望替代抗VEGF药物

发布时间:2017-12-29 12:44 作者:-1 来源:未知 点击: 字号:

  目前,湿性AMD导致3千万人视力下降,而且4~8周一次的抗VEGF治疗,一年的费用高达2万美金,造成超过100亿美金的社会负担。而且仍然存在很多患者治疗不足及低依从性,幸运飞艇平台:北京:轨道交,因此目前并没有很好的视力效果。

  在第11届亚太玻璃体视网膜学会大会(APVRS2017)上,Lions 眼科研究所的lan costable教授做了题为湿性AMD的基因治疗的演讲,为我们展现了基因治疗的发展前沿。

  研究表明AAV改良基因载体对恒河猴内界膜、黄斑及视网膜周边有很好的转染效果,在激光导致的CNV模型中单次的基因治疗即可达到与传统抗VEGF同样的治疗效果 。

  基因治疗是将DNA 导入细胞内以表达相应的产物作为治疗目的,优点是一次治疗可以获得长期的效果,幸运飞艇官网 第一个成功案例是2008年对RPE 65相关的Leber先天性黑矇进行基因治疗。

  Lai等用rAAV-sFLT-1对激光导致的CNV灵长类动物模型进行基因治疗,结果显示治疗有效且维持时间长(超过1.5年)。目前I期临床试验的安全性已经通过验证,同时有效性的生物学指标也达到了,比如OCT上中央视网膜厚度可维持12个月,IIa期临床试验显示:有一部分患者对AVA-101的治疗较其他患者更敏感。

  截止2017年12月2日,clinicaltrails.gov上有39项眼部基因治疗的临床研究,其中有31项是针对先天性视网膜疾病的,这其中包括了色盲、先天性无脉络膜症、Stargardts病 、视网膜色素变性、Leber先天性黑矇,青少年X连锁的视网膜劈裂症等。

  此外,Casey眼科研究所的Andreas K. Lauer教授随后先天性视网膜疾病的基因治疗(GT)成果。

  许多I/IIa期临床试验表明基因治疗的安全性和耐受性好,没有临床意义上的副作用,有关RPE65双等位基因突变的先天性视网膜营养不良的3期临床试验的结果显示基因治疗能提高该类型患者的功能视力,而在此之前,医学界对该疾病是束手无策的。FDA可能优先通过对RPE-65相关的leber先天性黑矇的基因治疗,先天性无脉络膜症也在三期试验中;基因治疗作为一种有效的治疗的证据越来越确凿,未来将会开展更多的临床试验。

  在眼底领域基因治疗和干细胞技术是持续多年的热点话题,《国际眼科时讯》一直关注每个读者关心的话题。综合分析近期研究进展,研究者认为基因治疗有可能成为传统玻璃体内注药治疗渗出性AMD的替代疗法。

  小结:基因治疗有可能成为传统玻璃体内注药治疗渗出性AMD的替代疗法,因其可以延长蛋白质的产生,首次的临床研究显示出安全及潜在的有效性,但还需要更多的研究以确定一些关键点比如病毒载体的种类、给药途径(视网膜下或玻璃体内)、剂量、浓度以及注射部位。

  常见的病毒载体有两种:一种是腺联病毒(AAV),主要针对有丝分裂后期的细胞,没有致癌风险;另一种是逆转录病毒,主要针对干细胞或分化期的细胞,其优点是可以多位点载入,但是有基因突变或致癌风险。

  CATT和Pier两项随机临床试验显示持续的抗VEGF注射比间断的注射效果更好,长期的抗VEGF治疗可以通过基因治疗的方式完成:即将携带有该功能的病毒载体注射到视网膜下,动物实验表明,一次视网膜下注射可以维持长达17个月的sFLT-1的表达。

  眼部是非常适合基因治疗的,因为我们可以对眼部进行精准的注射,而且也可以很方便的通过视力评估治疗效果,眼部也只需要微量的基因病毒注射,而且有血视网膜屏障,可以安全的对RPE/视网膜细胞进行转染以获得蛋白质产物。

  AAV在眼内有长效的转染效果、低毒性且免疫反应轻微,对灵长类动物使用重组腺病毒进行视网膜下和视网膜内的两种转染方式比较,结果显示视网膜下的转染效率高且炎症反应轻微。

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